К наиболее часто встречающимся и известным гемоглобинопатиям относятся серповидноклеточная анемия, бета-талассемия, персистенция фетального гемоглобина. Ежегодно в мире рождается 300 000 детей с синдромами талассемии, на США приходится более 100 тыс. случаев. При бета-талассемии развивается дефицит эритроцитов, а при серповидноклеточной анемии они приобретают неправильную форму и могут застревать в капиллярах.
Последние исследования ученых в области гемоглобинопатии позволили создать экспериментальную методику лечения — CRISPR-терапию, позволяющую перенастроить клетки крови, чтобы заставить их производить достаточно гемоглобина. С ее помощью удалось добиться прогресса в лечении нескольких пациентов с талассемией и серповидноклеточной анемией. Это достижение открывает генному редактированию путь к широкому применению в медицине.
Источник